中国原创全球首次上市！治阿尔茨海默症新药最快年内投放
2019-11-04 14:19:53   来源：东方头条   

耿美玉展示新药样品模型 新华社发

可明显改善轻、中度患者认知功能障碍

金羊网记者 陈泽云

11月2日，国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药——“九期一”（甘露特钠，代号：GV-971）的上市申请，该药用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。

“九期一”是中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药，为全球首次上市，打破了该领域全球17年无新药上市历史。

坚持22年研发成功原创新药

阿尔茨海默病主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状，是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后，老年人致残、致死的第三大疾病。

“九期一”是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队，坚持22年，在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司接续努力下研发成功的原创新药。

从1997年的临床前研究到2007年的1期临床，从2010年的2期临床到2014年的3期临床，再到2018年的申报上市，“九期一”一路备受期待。

2日，中国科学院上海药物研究所通过其官方公众号发表文章，披露了该药的研究过程。据介绍，共有1199例受试者参加了“九期一”的1、2、3期临床试验研究。整个临床试验由全球最大的新药研发外包服务机构艾昆纬（原昆泰）负责管理。

为期36周的3期临床研究结果表明，“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著。

该药是以海洋褐藻提取物为原料，制备获得的低分子酸性寡糖化合物。研究显示，“九期一”可通过调节氨基酸代谢来抑制神经炎症。通过重塑肠道菌群平衡，降低相关代谢产物苯丙氨酸和异亮氨酸的积累，减轻脑内神经炎症，进而改善认知障碍，达到治疗效果。

据介绍，上海绿谷制药有限公司已做好生产、销售的各项准备，药品年内将投放市场。

绿谷制药还将启动“九期一”上市后研究和真实世界研究，并正在积极推进国际多中心临床研究项目，期望能早日惠及全球患者。

填补近20年无新药上市空白

实际上，自发现阿尔茨海默病100多年来，全球用于临床治疗的药物只有5款，临床获益不明显。全球各大制药公司在过去近20年里，相继投入数千亿美元研发新药物，320余个进入临床研究的药物已宣告失败。包括武田制药、辉瑞、默沙东、罗氏等跨国药企巨头均在该领域“折戟”。

与此同时，阿尔茨海默病患者的数量一直在增加。数据显示，全球目前至少有5000万阿尔茨海默病患者，到2050年，这个数字预计达到1.5亿左右。2018年，全球治疗及照料费用已达万亿美元，给患者家庭和社会带来沉重负担。

我国阿尔茨海默病患者约1000万人，是世界上患者人数最多的国家。随着人口老龄化加速，预计到2050年我国该病患者达4000万人。

由于迄今为止能够治疗阿尔茨海默症的有效药物仍未出现，中国医药工业信息中心药物综合数据库PDB的数据显示，近几年国内重点城市医院抗痴呆药市场有所缩减。

“九期一”3期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心肖世富教授表示：“阿尔茨海默病目前的药物治疗还是对症治疗，可供选用的药物不多，不能延缓或阻止病程进展。基于‘九期一’新的作用机制和独特的临床疗效特征，相信该药能够为阿尔茨海默病治疗提供新方案。”

值得注意的是，此次“九期一”上市注册申请为有条件批准，国家药品监督管理局要求，上市后申请人需继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按时提交有关试验数据。